Um dos avanços mais expressivos no tratamento de uma doença genética rara vem sendo confirmado por dados recentes divulgados pelo Ministério da Saúde. O uso do medicamento Trikafta no tratamento da fibrose cística reduziu em até 84,8% as internações de pacientes no Sistema Único de Saúde, segundo os primeiros resultados do cuidado com essa terapia de alto custo, ofertada gratuitamente na rede pública há quase dois anos. Os dados foram apresentados durante evento científico com a participação direta do ministro da Saúde.
A fibrose cística é uma condição que impõe desafios constantes ao organismo desde os primeiros anos de vida. A doença é genética hereditária rara e leva o corpo a produzir um muco muito espesso e pegajoso, que acaba por entupir os pulmões e o aparelho digestivo, provocando sintomas como tosses constantes, infecções respiratórias frequentes e dificuldade para digerir os alimentos e ganhar peso, impactando severamente a qualidade de vida dos pacientes. Historicamente, essa combinação de sintomas resultava em expectativa de vida reduzida para os portadores da condição.
A gravidade histórica da doença no Brasil
Antes da chegada de terapias moduladoras como o Trikafta, o panorama da fibrose cística no país era preocupante em termos de sobrevida dos pacientes. No Brasil, até 2023, a mediana de idade ao óbito dos indivíduos com fibrose cística esteve sempre abaixo dos 20 anos, dado que evidencia a gravidade da doença e a urgência de políticas públicas capazes de alterar sua trajetória natural. Avanços terapêuticos anteriores, como antibióticos inalatórios e fisioterapia respiratória intensiva, ajudaram a ampliar a expectativa de vida, mas o desenvolvimento dos moduladores da proteína CFTR representou uma mudança ainda mais significativa.
Esse tipo de terapia atua diretamente na origem molecular da doença, e não apenas no controle de seus sintomas. O desenvolvimento de moduladores da proteína CFTR passou a representar a mudança terapêutica mais significativa na história da doença, precisamente porque incide sobre sua fisiopatologia, e não apenas sobre seus efeitos. Essa diferença de abordagem é o que explica a magnitude dos resultados observados no acompanhamento mais recente dos pacientes brasileiros. Migalhas
Os números do estudo de vida real
O levantamento que sustenta esses resultados foi conduzido com rigor metodológico ao longo de um período expressivo de acompanhamento clínico. O estudo foi conduzido ao longo de um ano, avaliando 647 pessoas entre crianças, adolescentes e adultos em tratamento com a terapia tripla moduladora elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, conhecida como Trikafta, com acompanhamento realizado em 39 centros de referência espalhados pelo Brasil. Esse tipo de estudo de vida real é particularmente valioso porque reflete o comportamento do medicamento em condições reais de uso, e não apenas em ambiente controlado de pesquisa clínica.
Além da redução expressiva nas internações hospitalares, o relatório identificou outros ganhos clínicos relevantes para os pacientes acompanhados. O medicamento também diminuiu em até 91,6% a necessidade de oxigenioterapia domiciliar das pessoas com a doença, além de reduzir em até 90% os transplantes pulmonares após a oferta do medicamento, com queda de 66,7% no uso de antibióticos sistêmicos e aumento médio de 10 a 14 pontos na função pulmonar dos pacientes. Agência Gov
Como o medicamento é avaliado clinicamente
Os pesquisadores utilizam marcadores biológicos específicos para acompanhar a evolução clínica dos pacientes em tratamento. Um dos biomarcadores mais sensíveis da fibrose cística é o cloreto no suor, que apresentou redução após a utilização do Trikafta, proporcionando maior qualidade de vida, domínio físico e respiratório aos pacientes. Esses parâmetros combinados permitem uma avaliação abrangente do impacto real da terapia sobre diferentes sistemas do corpo afetados pela doença.
A interpretação clínica desses indicadores reforça a amplitude dos benefícios observados. A queda do cloreto no suor indica melhora da função da proteína CFTR, que está na origem da doença, enquanto o aumento da função pulmonar revela ganho de capacidade respiratória, e a evolução do índice de massa corporal aponta melhora nutricional, aspecto essencial em uma condição que também afeta o pâncreas e a absorção de nutrientes.
O alto custo do tratamento e o papel do SUS
Um dos aspectos mais relevantes dessa história é justamente o papel do sistema público de saúde em garantir acesso a um tratamento de valor extremamente elevado no mercado privado. Na rede privada, uma caixa do Trikafta custa, em média, R$ 194,5 mil, com o tratamento anual podendo chegar a R$ 2,5 milhões por paciente. Esse valor tornaria a terapia inacessível para a esmagadora maioria das famílias brasileiras caso dependesse exclusivamente do mercado privado.
Atualmente, o número de beneficiados pela oferta gratuita já representa uma parcela significativa da população que convive com a doença no país. Mais de 2,4 mil pacientes são beneficiados com a terapia no sistema público, o que reforça o papel estratégico do SUS na garantia de acesso a tratamentos complexos e de alto custo, especialmente para doenças raras que historicamente careciam de opções terapêuticas eficazes disponíveis à população de baixa renda.
O que esses resultados representam para a gestão em saúde
Além do impacto direto sobre a vida dos pacientes, a redução expressiva nas internações hospitalares também traz benefícios para a sustentabilidade do próprio sistema público de saúde. Sob a ótica da gestão em saúde, essa desospitalização otimiza leitos e recursos de alto custo, promovendo a sustentabilidade do sistema público. Menos internações significam menos pressão sobre leitos hospitalares que poderiam ser direcionados a outras urgências do sistema.
Com esse conjunto de resultados, especialistas defendem que a experiência brasileira com o Trikafta pode servir de referência para a incorporação de outras terapias inovadoras de alto custo ao SUS. Segundo o próprio ministro da Saúde, durante a apresentação dos dados, o modelo de acompanhamento contínuo garante um acesso mais sustentável aos tratamentos, reduzindo a necessidade de transplantes, internações e até do uso de antibióticos, consolidando um caminho que pode beneficiar outras condições raras no futuro.
Fontes:
https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias-ms/2026/agosto/medicamento-inovador-ofertado-no-sus-reduz-em-ate-85-as-internacoes-de-pessoas-com-fibrose-cistica
https://istoe.com.br/trikafta-reduz-internacoes-fibrose-cistica-sus
https://www.migalhas.com.br/depeso/457468/trikafta-no-sus-a-ampliacao-do-acesso-como-medida-de-equidade
